Генетики нашли способ борьбы с неизлечимой формой слепоты |
 Генетики нашли способ борьбы с неизлечимой формой слепоты Первые клинические испытания генной терапии для лечения прогрессирующей слепоты под названием хороидеремия дали весьма многообещающие предварительные результаты. Замена дефектного гена в глазах на нормальную копию с помощью одиночной инъекции помогла полностью восстановить зрение у нескольких пациентов. Хороидеремия, вызванная мутацией в гене CHM на X-хромосоме, приводит к прогрессирующей потере зрения из-за дегенерации сосудистой оболочки глаз и сетчатки. В результате светочувствительные рецепторы палочки и колбочки полностью вырождаются, что влечет за собой полную слепоту уже в среднем возрасте. По оценкам врачей, этим врожденным неизлечимым...
заболеванием страдает один из 50 тысяч человек. Роберт Макларен (Robert MacLaren) из Оксфордского университета и его коллеги решили использовать против хороидеремии генную терапию. Задача состояла в том, чтобы, изменив генетический код, заставить клетки сетчатки производить белки, необходимые для нормальной работы фоторецепторов и тем самым остановить их разрушение. Ученые отобрали шесть пациентов в возрасте от 35 до 63 лет. Каждому из них была сделана операция на один из двух глаз. Сначала специалисты отделили пораженный участок сетчатки от внутренней оболочки глаза, а затем ввели в образовавшуюся полость раствор, содержащий модифицированный вирус. Вирус проник в ядра клеток и заменил неправильный ген CHM на его исправленную копию. Чтобы оценить эффективность метода, второй глаз добровольцев не трогали. Через шесть месяцев после процедуры зрение всех пациентов улучшилось. В двух случаях изменения были настолько существенными, что люди смогли прочитать сразу три дополнительные строки в таблице для проверки зрения. При этом у всех участников испытаний "генно-модифицированный" глаз обладал повышенной светочувствительностью по сравнению с нетронутым. "Пока еще слишком рано говорить о том, что эффект от генной терапии закрепиться, но улучшение зрения у первых шести пациентов подтверждают, что вирус успешно выполняет свою миссию и не наносит значительного ущерба сетчатке, - сообщил Макларен в пресс-релизе Оксфорда. "Мой левый глаз до лечения всегда видел особенно плохо, - говорит Джонатан Уайатт (Jonathan Wyatt), который первым опробовал на себе новый метод. - Теперь, когда я смотрю левым глазом футбол по телевизору, это выглядит, словно кто-то включил прожекторы. Цвет поля стал ярче, а цифры на футболках гораздо четче". Результаты исследования, опубликованного в журнале The Lancet, открывают огромные перспективы для использования генной терапии при лечении других заболеваний сетчатки, например, возрастной макулярной дистрофии. по материалам сайта www.news.open.by |
